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04 febrero, 2016

Unos investigadores corrigen el trastorno de la sangre canina con la terapia génica



Los investigadores del Hospital Infantil de Filadelfia informan de que han corregido un trastorno sanguíneo poco común en los perros mediante la administración de una inyección única de la terapia génica.

La afección, conocida como deficiencia del factor VII, se producen de forma natural, en los perros y que también afecta a los seres humanos, causando hemorragias espontáneas en los sistemas nerviosos centrales y gastrointestinales en los que tienen una forma grave de la enfermedad.

Los investigadores, que trabajaron con científicos de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, dicen que los resultados en los perros pueden darles esperanza de que el tratamiento podría ser utilizado en pacientes humanos.

Estos resultados fueron publicados en la revista Blood.

Los seres humanos y los perros con esta enfermedad tienen una mutación que les impide tener los niveles adecuados del factor VII, una de las muchas proteínas necesarias para tener una adecuada coagulación.

Así que los científicos inyectaron a cuatro perros con unas dosis variables de un virus que fue programado para suministrar genes con las instrucciones correctas para el factor de coagulación. El virus también ha sido diseñado para que no causara la enfermedad.

Los cuatro perros empezaron con los niveles del factor de coagulación por debajo del 1 por ciento de lo normal, aunque ninguno había experimentado ninguna hemorragia, quizá porque viven en un contexto de investigación controlada, dijo París Margaritis investigador de hamatología del Hospital Infantil de Filadelfia, el líder del estudio.

Después de las inyecciones, todos vieron algunas mejoras.

El perro con la dosis más baja experimentó sólo un ligero aumento en el factor de coagulación, pero los otros tres perros con dosis más altas todos terminaron con niveles de al menos un 15 por ciento de lo normal, un nivel que puede ser lo suficientemente alta para la mejora terapéutica significativa en los seres humanos.

"Eso sería una gran mejora en sus formas de vida," dijo Margaritis.

En un perro que fue seguido durante casi tres años, la mejora se prolongó durante todo el tiempo, dijo. Ese perro experimentó una respuesta inmune leve al tratamiento, pero se calmó después de las dos a tres semanas, dijo Margaritis, quien trabaja en el Centro Perelman Celular y Molecular Terapéutico del Hospital Infantil de Filadelfia.

La condición afecta a 1 de entre 300.000 y 500.000 personas, aunque sólo una minoría de ellos tienen una enfermedad lo suficientemente grave como para requerir un tratamiento.

Por: Tom A.

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