Los
investigadores del Hospital Infantil de Filadelfia informan de que
han corregido un trastorno sanguíneo poco común en los perros
mediante la administración de una inyección única de la terapia
génica.
La
afección, conocida como deficiencia del factor VII, se producen de
forma natural, en los perros y que también afecta a los seres
humanos, causando hemorragias espontáneas en los sistemas nerviosos
centrales y gastrointestinales en los que tienen una forma grave de
la enfermedad.
Los
investigadores, que trabajaron con científicos de la Universidad de
Carolina del Norte en Chapel Hill, dicen que los resultados en los
perros pueden darles esperanza de que el tratamiento podría ser
utilizado en pacientes humanos.
Estos
resultados fueron publicados en la revista Blood.
Los
seres humanos y los perros con esta enfermedad tienen una mutación
que les impide tener los niveles adecuados del factor VII, una de las
muchas proteínas necesarias para tener una adecuada coagulación.
Así
que los científicos inyectaron a cuatro perros con unas dosis
variables de un virus que fue programado para suministrar genes con
las instrucciones correctas para el factor de coagulación. El virus
también ha sido diseñado para que no causara la enfermedad.
Los
cuatro perros empezaron con los niveles del factor de coagulación
por debajo del 1 por ciento de lo normal, aunque ninguno había
experimentado ninguna hemorragia, quizá porque viven en un contexto
de investigación controlada, dijo París Margaritis investigador de
hamatología del Hospital Infantil de Filadelfia, el líder del
estudio.
Después
de las inyecciones, todos vieron algunas mejoras.
El
perro con la dosis más baja experimentó sólo un ligero aumento en
el factor de coagulación, pero los otros tres perros con dosis más
altas todos terminaron con niveles de al menos un 15 por ciento de lo
normal, un nivel que puede ser lo suficientemente alta para la mejora
terapéutica significativa en los seres humanos.
"Eso
sería una gran mejora en sus formas de vida," dijo Margaritis.
En
un perro que fue seguido durante casi tres años, la mejora se
prolongó durante todo el tiempo, dijo. Ese perro experimentó una
respuesta inmune leve al tratamiento, pero se calmó después de las
dos a tres semanas, dijo Margaritis, quien trabaja en el Centro
Perelman Celular y Molecular Terapéutico del Hospital Infantil de
Filadelfia.
La
condición afecta a 1 de entre 300.000 y 500.000 personas, aunque
sólo una minoría de ellos tienen una enfermedad lo suficientemente
grave como para requerir un tratamiento.
Por:
Tom A.
